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| L'hémophilie est une maladie rare caractérisée par la déficience de facteurs de coagulation dans le sang, facteur VIII (hémophilie de type A) ou facteur IX (hémophilie de type B). Ses formes sont plus ou moins sévères. A côté des hémophilies congénitales (A ou B), il existe des hémophilies acquises, marquées par le développement spontané des inhibiteurs contre le propre FVIII ou FIX du patient (...). Des anticorps protéolytiques monoclonaux activant le FIX pourraient à terme représenter un nouvel outil thérapeutique pour contrôler les accidents hémorragiques dans l'hémophilie. Wootla B, et al. Blood 2010 Source inconographique et légendaire:Inserm. http://www.inserm.fr/thematiques/immunologie-hematologie-pneumologie/faits-marquants/facteur-viii-et-facteur-ix-chez-les-patients-atteints-d-hemophilie-acquise |
Le traitement de l'hémophilie s'est considérablement amélioré au cours des 40-50 dernières années. Les concentrés de facteurs de coagulation du début de l'existence même de traitements n'étaient pas suffisamment purifiés pour permettre l'auto-administration des traitements à domicile, jusqu'aux années 1970. Malheureusement, ces avancées ont conduit à la transmission de maladies virales, notamment HIV et les hépatites, avec pour résultat une morbidité et mortalité importantes, au cours des années 1980 plus particulièrement.
Au cours des deux dernières décennies, le développement de produits, avec l'apparition de concentrés de facteurs recombinants, ont permis l'amélioration notable de la sécurité et disponibilité des thérapies; l'objectif étant maintenant braqué sur la prévention et la prise en charge des séquelles des pathologies. La thérapie de substitution à long terme en facteur de coagulation manquant (prophylaxie) est LE traitement recommandé pour les hémophilies sévères, mais plusieurs points restent à élucider comme l'optimisation du calendrier de ces traitements, à savoir quand initier et quand interrompre ces coûteux traitements. L'effet secondaire principal de ces traitements est le développement d'inhibiteurs* contre le concentré perfusé. Cela représente une menace pour la santé des patients, et est par conséquent objet et but de recherches poussées actuellement. Le développement de nouveaux produits à la pharmacocinétique améliorée est l'étape suivante à franchir dans le cadre de l'amélioration des traitements. Prof Erik Berntorp MD and Amy D Shapiro MD, in The Lancet, Early Online Publication, 27 March 2012
*par l'organisme du patient (précision du traducteur)
Source: http://www.thelancet.com/ / Traduction et adaptation: NZ
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