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| Neurofibrome plexiforme. In La revue de médecine interne, Volume 26, Issue 3, Pages 196-215 Source iconogrraphique et légendaire: http://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0248866304002437 |
Les neurofibromes plexiformes sont des tumeurs à évolution lente résistant
à la chimiothérapie, apparaissant chez des patients atteints de neurofibromatose de type1
(NF1). Il n’existe aucune option thérapeutique pour les patients atteints de
neurofibromes plexiformes inopérables, du fait de leur localisation à proximité
d’organes vitaux. Nous avons entrepris un essai ouvert de phase 2 afin d’évaluer
l’effet du mesylate d’imatinib sur la diminution en volume de neurofibromes
plexiformes significatifs sur le plan clinique, chez des patients atteints de
NF1.
Les patients éligibles devaient être âgés de 3 ans à 65 ans, atteints de
NF1 et être porteurs d’un neurofibrome plexiforme significatif sur le plan
clinique. Les patients ont reçu quotidiennement du mésylate d’imatinib, à
raison de 220 mg/m2 deux fois par jour chez les enfants; et de 400 mg
deux fois par jour chez les adultes, pendant six mois. Le paramètre principal d’efficacité
était une diminution de 20% ou plus en taille des tumeurs plexiformes, mesurée
par IRM séquentielle. Les données cliniques étaient analysées sur la base de la
population en intention de traiter ; une analyse secondaire était aussi
effectuées sur les patients ayant pris le mésylate d’imatinib sur six mois. (…).
Six des 36 patients (17%, Intervalle de Confiance - IC - 95% 6-33), recrutés selon la procédure
« en intention de traiter », ont montré une réponse objective au
mésylate d’imatinib, avec pour résultat une diminution de 20% ou plus du volume
de leur tumeur. Des 23 patients qui ont reçu le mésylate d’imatinib pour au
moins 6 mois, six (26%, IC 95% 10-48) ont montré une diminution de 20% ou plus,
en volume, d’une ou plusieurs tumeurs plexiformes. Les évènements indésirables
les plus fréquents étaient éruptions cutanées (cinq patients) et œdèmes accompagnés
de gain de poids (six patients). Les évènements indésirables les plus sévères
incluaient neutropénies réversibles de grade 3 (deux patients), hyperglycémie de
grade 4 (un patient), et augmentation des concentrations en aminotransférase de
grade 4 (un patient).
Le mésylate d’imatinib pourrait être utilisé dans le traitement des
neurofibromes plexiformes chez des patients atteints de NF1. Un essai clinique
multi-institutionnel est recommandé pour confirmer ces résultats. Dr Kent A Robertson et al, in The Lancet Oncology, Early Online Publication, 23 October 2012, in press
Financement : Novartis Pharma, Centre Simon du Cancer
de l’Université de l’Indiana, Centre Herman B Wells de l’Université de l’Indiana
pour la Recherche en Pédiatrie
Source : The
Lancet Online / Traduction et adaptation : NZ
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