L’histoire naturelle de l’atrophie multisystématisée : une étude prospective européenne sur cohorte

IRM encéphalique dans un cas de PSP révélant une atrophie mésencéphalique visible en coupe sagittale (à gauche) et en coupe axiale (à droite) avec dilatation de l'acqueduc de Sylvius. In Médecine Nucléaire Volume 31, Issue 6, June 2007, Pages 304 - 313
Source iconographique et légendaire:  http://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0928125807001295

L’atrophie mutlisystématisée (AMS) est une maladie dégénérative mortelle, encore peu comprise, causant de graves troubles moteurs. Cette pathologie se caractérise par des altérations au niveau du système nerveux autonome, une ataxie cérébellaire et un parkinsonisme à divers degrés. Ici, nous présentons l’analyse finale d’une étude prospective multicentrique conduite par le Groupe d’Étude Européen de l’AMS (European MSA Study Group dans le résumé original) pour étude de l’histoire naturelle de l’AMS.

Des patients porteurs d’un diagnostic clinique d’AMS ont été recrutés et suivis sur le plan clinique sur une durée de 2 ans. Le statut vital des sujets recrutés a été défini deux ans après terminaison de l’étude. La progression de la maladie a été évaluée à l’aide de l’échelle d’évaluation unifiée de l’AMS (UMSARS), constituée d’un questionnaire permettant une mesure semi-quantitative des troubles autonomes et moteurs chez les patients atteints d’AMS. Des méthodes complémentaires d’évaluation ont été appliquées afin de définir le niveau de gravité global de la maladie, les symptômes autonomes, et la qualité de vie. La survie a été calculée et son analyse réalisée à l’aide de la méthode de Kaplan-Meier; et les prédicteurs identifiés à l’aide de modèles de régression Cox. Les différences intergroupes ont été analysées par des tests paramétriques et non paramétriques, selon les cas. Les estimations de la taille des échantillons ont été calculées à l’aide d’un test de t apparié sur deux groupes.

141 patients modérément atteints ont satisfait aux critères de consensus pour l’AMS. L’âge moyen de déclenchement des symptômes était 56,2 (Déviation Standard - DS - 8,4) ans. La survie médiane à partir du début des symptômes, déterminée par l’analyse de Kaplan-Meier, était de 9,8 ans (Intervalle de Confiance – IC – 95% 8,1-11,4). L’AMS variante parkisonienne (hazard ratio [HR] 2,08 ; IC 95% 1,09-3,97 ; p=0,026) ainsi qu’une vidange incomplète de vessie (HR 2,10 ; 1,02-4,30 ; p=0,044) étaient prédictives de survie plus courte. A 24 mois, les taux de progression des activités de la vie quotidienne mesurées  par UMSARS, l’examen moteur, et les scores totaux s’élevaient à 49% (9,4 [DS 5,9]), 74% (12,9 [8,5]) et 57% (21,9 [11,9]), respectivement, par rapport à la ligne de base. Les scores concernant les symptômes propres au système nerveux autonome ont progressé au cours de la période de suivi. Une durée plus faible d’un symptôme donné à la ligne de base (OR 0,68 ; 0,5 – 0,9 ; p=0,006) et une absence de réponse à la levodopa (OR 3,4 ; 1,1-10,2 ; p=0,03) ont été prédictives d’une progression UMSARS rapide. L’estimation de la taille des échantillons a montré qu’un essai interventionnel comprenant 258 patients (129 par groupe) était suffisant pour la détection d’une ampleur d'un effet – taille de 30% dans la détermination du déclin moteur par mesure UMSARS effectuée sur un an (…).

Notre ensemble de données fournit des informations nouvelles sur l’évolution de l’AMS, sur la base d’une période de suivi plus élevée que celle des études précédentes. Cela représente également une ressource utile pour le conseil au patient et la planification d’études multicentriques. Prof Gregor K Wenning MD et al, in The Lancet Neurology, Early Online Publication 5 February 2013

Financement : Fifth Framework Programme of the European Union, the Oesterreichische Nationalbank, and the Austrian Science Fund.

Source: The Lancet Online / Traduction et adaptation : NZ