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| Histopathologie du muscle gastrocnémien d'un patient décédé de la Dystrophie Musculaire de Duchenne. Le remplacement des cellules musculaires par des cellules adipeuses est très visible. PD-USGov-HHS-CDC, 1972 Source iconographique et légendaire: https://commons.wikimedia.org/wiki/File:Duchenne-muscular-dystrophy.jpg |
Un traitement à base de glucocorticoïdes est
recommandé comme norme de soins dans la Dystrophie Musculaire de Duchenne ;
cependant, peu d’études rendent compte des bénéfices à long terme de ce traitement.
Nous avons examiné les effets à long terme des glucocorticoïdes sur les étapes
de la progression de la maladie au cours de la vie, ainsi que sur la survie des
patients atteints de Dystrophie Musculaire de Duchenne.
Pour cette étude prospective de cohorte, nous avons
recruté des patients de sexe masculin âgés de 2-28 ans, atteints de Dystrophie
Musculaire de Duchenne dans 20 centres situés dans neuf pays. Les patients ont
été suivis sur une période de 10 années au maximum. Nous avons comparé aucun
traitement aux glucocorticoïdes ou une durée cumulée de traitement de moins de
1 mois versus un traitement sur une
période de 1 année ou plus pour ce qui est de la progression de neuf maladies
et paramètres de mobilité du significatifs sur le plan clinique, et de
progression de la maladie au niveau des membres supérieurs. Nous avons utilisé
les analyses de Kaplan-Meier pour comparer les groupes de traitements aux glucocorticoïdes
pour ce qui est d’un temps supérieur à 5 secondes ou plus ou d’un temps
supérieur à 10 secondes ou plus pour se mettre en position debout depuis une
position couchée, pour ce qui est de la perte de capacité à se mettre debout depuis la position
couchée, de la montée d’un escalier de escalier marches, de la capacité à faire se
mouvoir un membre au-dessus de la tête, la fonction main vers bouche et la
fonction manuelle. Le risque de décès était aussi évalué.
440 patients ont été recrutés au cours de deux
périodes de recrutement (2006-2009 et 2012-2016). Les temps de progression de
tous les événements évalués étaient significativement plus élevé chez les
patients traités avec les glucocorticoïdes sur une durée d’une année ou plus
que chez les patients traités avec les glucocorticoïdes sur une durée de moins d’un
mois ou qui n’avaient pas reçu de traitement aux glucocorticoïdes (valeur de p au test de Mantel-Haenzel :
p<0.0001).
Un traitement aux glucocorticoïdes sur une durée d’un
an ou plus était associé à une augmentation de l’âge médian de perte de
mobilité de 2.1-2.7 ans et de perte de capacité du membre supérieur (évaluation
en trois étapes) de 2.8-8.0 ans en comparaison d’un traitement effectué sur
moins d’un mois. Le Deflazacort était associé à une augmentation de l’âge
médian de perte de capacité, (…) en comparaison d’un traitement à la prednisone
ou à la prednisolone (valeur de p au
test de Mantel-Haenzel : p<0.012).
45 patients sont décédés au cours des 10 années de suivi. 39 (87%) de ces décès
était attribuables à des causes liées à la Dystrophie Musculaire de Duchenne
chez les patients dont la durée de prise de glucocorticoïdes était connue. 28
(9%) décès sont survenus chez 311 patients traités avec des glucocorticoïdes
sur une durée d’une année ou plus en comparaison des 11 (19%) décès relevés
chez 58 patients sans historique de prise de glucocorticoïdes (Odds Ratio 0.47,
Intervalle de Confiance [IC] 95% 0.22-1.00 ; p=0.0501).
Chez des patients atteints de Dystrophie Musculaire
de Duchenne, un traitement aux glucocorticoïdes est associé à un risque réduit de
perte de mobilité sur le plan clinique et de progression de la maladie au
niveau des membres supérieurs au cours de la vie. Prof Craig McDonald, MD, et
al, dans The Lancet, publication en ligne en avant-première, 22 novembre 2017
Financement : US Department of
Education/National Institute on Disability and Rehabilitation Research; US
Department of Defense; National Institutes of Health/National Institute of
Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases; and Parent Project Muscular
Dystrophy.
Source: The Lancet Online / Traduction et adaptation : NZ
