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| L'hémophilie A est une maladie due à une mutation du gène codant pour le facteur VIII de la coagulation, situé sur le chromosome X. Carrier = porteur Mother = Mère Father = Père Unaffected father = Père non atteint Carrier Mother = Mère porteuse Unaffected son = Fils non atteinte Unaffected daughter = Fille non atteinte Carrier daughter = Fille porteuse Affected son = Fils atteint Source: https://fr.wikipedia.org/wiki/H%C3%A9mophilie |
L’emicizumab, un anticorps monoclonal humanisé,
bispécifique, administré par voie sous-cutanée, est approuvé pour le traitement
de personnes atteintes d’hémophilie A quel que soit leur âge et sans
inhibiteurs du facteur VIII (FVIII). HAVEN 4 a évalué la prophylaxie par
l’administration d’emicizumab à raison d’une dose toutes les 4 semaines chez
les adultes et les adolescents atteints d’hémophilie A, abstraction faite du
statut de l’inhibiteur FVIII.
Dans cette étude de phase 3 réalisée en 2 étapes,
multicentrique, ouverte, des patients
d’âge ≥ 12 ans, atteints de d’hémophilie A congénitale sévère (< 1% de
l’activité FVIII normale dans le sang) ou d’hémophilie A avec inhibiteurs FVIII, placés sous traitement à base de concentrés de FVIII ou d’agents de dérivation,
ont été recrutés dans trois sites situés au Japon et en Espagne pour constitution
d’une cohorte de rodage, et dans 17 sites situés en Australie, Belgique, Japon,
Pologne, Espagne et aux États-Unis pour constitution d’une cohorte d’expansion.
Les participants des cohortes de rodage et d’expansion ont reçu de l’emicizumab
par voie sous-cutanée à raison de 6 mg / kg toutes les 4 semaines sur une
période de 24 semaines ou plus ; pour les patients intégrés dans la
cohorte d’expansion, ce régime était précédé de quatre doses de charge de 3 mg
/ kg par semaine. Dans la cohorte de rodage, nous avons évalué la
pharmacocinétique après injection unique et injections multiples (toutes les 4
semaines) par voie sous-cutanée de 6 mg / kg d’emicizumab, ainsi que
l’innocuité. Dans la cohorte d’expansion, le critère d’efficacité était l’efficacité
de l’administration par voie sous-cutanée de l’emicizumab en prophylaxie pour
le maintien d’une prévention adéquate des hémorragies, exprimée en taux annualisé
d'hémorragies après traitement, d'hémorragies (traitées et non traitées), d'hémorragies
spontanées traités, d'hémorragies articulaires traitées, et d'hémorragies articulaires
cibles traitées ; chez tous les patients qui avaient reçu au moins une dose
d’emicizumab. L’innocuité était évaluée chez tous les participants qui avaient
reçu de l’emicizumab. (…).
Entre le 30 janvier 2017 et le 27 février 2017,
sept patients ont été intégrés dans la cohorte initiale de rodage, qui a
confirmé le profil pharmacocinétique et d’innocuité du régime de traitement basé
sur des simulations modélisées, fournissant des évidences suffisantes pour l’ouverture
d’une cohorte d’expansion (n=41), dont le recrutement et l’intégration ont eu
lieu entre le 24 mai 2017 et le 30 juin 2017. Le taux annualisé de hémorragies
traités était de 204 (Intervalle de Confiance [IC] 95% 1.4-4.3). 23 (56.1% ;
IC 95% 39.7-71.5) patients sur 41 n’ont rapporté aucun traitement pour
saignement et 37 (90% ; 76.9-97.3) ont rendu compte de zéro à trois hémorragies
traitées. Le taux annualisé d'hémorragies était de 4.5 (IC 95% 3.1-6.6) pour
tous hémorragies, 0.6 (0.3-1.5) pour les hémorragies spontanées, 1.7 (0.8-3.7)
pour les hémorragies articulaires, et 1.0 (0.3-3.3) pour les hémorragies articulaires
cibles. Les événements indésirables liés au traitement les plus fréquemment
relevés étaient des réactions au niveau du site d’injection (neuf [22%]
patients sur 41). Nous n’avons observé aucun événement thrombotique ou de
développement de novo d’anticorps anti-médicament du fait du potentiel
neutralisant des inhibiteurs FVIII.
L’emicizumab administré une fois toutes les 4
semaines a permis un contrôle significatif des hémorragies tout en étant bien
toléré. Ce traitement pourrait apporter une amélioration des soins prodigués
aux patients en allégeant les traitements et en augmentant l’adhésion à une
prophylaxie efficace ; potentiellement en diminuant le développement de
complications secondaires chez les personnes atteintes d’hémophilie A. Prof
Steven W Pipe, MD, et al, dans The Lancet Haematology, publication en ligne en
avant-première, 16 avril 2019
Financement: F Hoffmann-La Roche et Chugai Pharmaceutical
Source : The
Lancet Online / Traduction et adaptation : NZ
1 commentaire:
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